Imunoterapia com células CAR-T mostra melhora expressiva em pacientes com SPR

Um novo estudo publicado na revista médica JAMA Neurology aponta para um avanço promissor no tratamento da Síndrome da Pessoa Rígida (SPR), uma doença autoimune rara e incurável. Uma equipe de neurologistas nos Estados Unidos relatou melhoras expressivas em 26 pacientes que receberam uma nova forma de imunoterapia com células CAR-T. A condição, que afeta o sistema nervoso central e causa rigidez e espasmos musculares, já havia levado a cantora Céline Dion a se afastar dos palcos em 2022.

A SPR, que afeta uma a duas pessoas a cada milhão, ocorre quando o sistema imunológico ataca por engano os neurônios produtores de GABA, um neurotransmissor essencial para o relaxamento muscular. Isso resulta em rigidez muscular progressiva e espasmos, dificultando atividades cotidianas e a mobilidade. Atualmente, o tratamento se concentra no controle dos sintomas, sem cura ou medicamentos específicos aprovados.

Como funciona a terapia com células CAR-T

O novo tratamento utiliza a técnica de células CAR-T, já conhecida no combate ao câncer. O processo envolve a coleta do sangue do paciente para reprogramar suas próprias células de defesa (linfócitos T). Essas células modificadas em laboratório tornam-se capazes de identificar e destruir os linfócitos B, responsáveis pela produção dos anticorpos que atacam o sistema nervoso na SPR. Antes da infusão das células reprogramadas, os pacientes passam por uma quimioterapia de curta duração para preparar o organismo.

A expectativa é que essa abordagem promova um "reset" imunológico, onde o corpo volte a produzir linfócitos B sem a resposta autoimune prejudicial. Durante o estudo, os níveis de anticorpos associados à doença nos pacientes apresentaram uma queda significativa.

Resultados e relatos de pacientes

Os resultados apresentados são animadores. Pacientes que antes necessitavam de auxílio para tarefas básicas e tinham dificuldade para caminhar recuperaram a capacidade de participar da vida cotidiana. Alguns indivíduos relataram ter voltado a trabalhar e a praticar hobbies.

Jonathan Walden, um dos participantes, afirmou ter recuperado a capacidade de realizar todas as atividades que fazia antes, incluindo caçar e pescar, sem ter tido nenhum episódio da doença desde o tratamento. Shari St. Germain, que sofria com cãibras e dificuldade para andar, relatou ter conseguido caminhar na esteira por sete minutos após a terapia, um marco significativo em comparação com sua rotina anterior de cerca de 11 km diários.

O que dizem os especialistas e próximos passos

Anastasia Zekeridou, neurologista da Mayo Clinic e coautora do estudo, destacou o impressionante grau de melhora funcional observado em alguns pacientes, algo raramente visto com os tratamentos convencionais. No entanto, ela ressaltou a necessidade de acompanhar se essas melhorias se sustentarão a longo prazo.

O estudo, liderado pela neurologista Amanda Piquet da Universidade do Colorado, avaliou 26 adultos com SPR que não responderam bem a terapias anteriores. A pesquisa comparou o estado dos pacientes antes e 16 semanas após a infusão das células CAR-T. Um critério de avaliação foi um teste de caminhada de 7,6 metros, onde o tempo mediano de percurso caiu 46%, com 81% dos participantes apresentando melhora clinicamente relevante. Dos 12 pacientes que precisavam de auxílio para andar, 8 conseguiram realizar o teste sem ajuda.

Os efeitos colaterais foram geralmente leves, incluindo reações inflamatórias e, em quatro casos, queda de glóbulos brancos controlada. Contudo, o estudo possui limitações: não incluiu um grupo de comparação, teve um número reduzido de voluntários e foi financiado pela Kyverna Therapeutics, empresa que desenvolve a terapia e já iniciou o pedido de aprovação na FDA, agência reguladora de medicamentos nos EUA. Dados divulgados pela empresa em setembro indicam que a melhora se manteve após um ano, mas ainda não foram publicados em revista científica.