SUS: Medicamento para doença rara CLN2 ainda não está disponível na rede pública
Destaques
- •Alfacerliponase, incorporada ao SUS em 2022 para tratar CLN2, ainda não é oferecida regularmente na rede pública.
- •Famílias de crianças com a doença neurodegenerativa recorrem à Justiça para obter o tratamento, com receio de interrupções.
- •O Ministério da Saúde e conselhos de secretários de saúde discutem a infraestrutura e os protocolos necessários para a oferta do medicamento.
Crianças com lipofuscinose ceroide neuronal tipo 2 (CLN2), uma doença genética rara e neurodegenerativa, enfrentam dificuldades para ter acesso a um medicamento que pode desacelerar a progressão da doença pelo Sistema Único de Saúde (SUS). A alfacerliponase, incorporada à rede pública em 2022, ainda não está disponível para prescrição e dispensação regular quatro anos após sua inclusão.
Sem a oferta organizada pelo SUS, as famílias precisam recorrer à Justiça para conseguir o tratamento. A situação gera preocupação entre pais de crianças que já recebem o medicamento por decisão judicial, mas temem a interrupção das aplicações, e também entre aqueles que ainda aguardam o início da terapia.
A CLN2 provoca a perda progressiva de funções neurológicas, podendo levar a convulsões, dificuldades para falar e andar, e perda de habilidades já adquiridas. O médico geneticista Matheus Castro, do Hospital Sírio-Libanês, ressalta que o tempo é crucial: “Cada semana sem tratamento é uma parcela de neurônio que não se recupera, uma palavra que a criança deixa de dizer e um passo que ela não voltará a dar”.
Por que o medicamento ainda não está disponível?
Um dos principais entraves apontados pelas famílias é a ausência de um código específico para a alfacerliponase no Sistema de Gerenciamento da Tabela de Procedimentos, Medicamentos e OPM do SUS (SIGTAP). Sem esse código, o medicamento não consegue ser disponibilizado de forma regular.
A incorporação de uma tecnologia ao SUS não garante sua oferta imediata. O Ministério da Saúde explica que a disponibilização depende de etapas como a definição de responsabilidades de compra, armazenamento e dispensação, além da elaboração de protocolos clínicos e organização dos fluxos de atendimento.
No caso da alfacerliponase, há exigências específicas para conservação e administração. O Ministério da Saúde informou que, no fim de 2024, o Conselho Nacional de Secretários de Saúde (Conass) comunicou que os estados não possuíam a infraestrutura necessária para atender às condições de armazenamento e infusão.
Exigências para o tratamento e próximos passos
A terapia com alfacerliponase exige condições específicas de armazenamento, com temperaturas entre -20°C e -80°C, e aplicação por infusão diretamente no sistema nervoso central, por meio de um dispositivo implantado cirurgicamente. Hospitais também precisam ter estrutura e equipes preparadas para realizar as aplicações.
Atualmente, o Conass e o Conselho Nacional de Secretarias Municipais de Saúde (Conasems) discutem com o Ministério da Saúde as medidas técnicas para viabilizar a oferta na rede pública. O governo garante que os medicamentos fornecidos por meio de decisões judiciais estão sendo atendidos integralmente, sem registro de problemas ou atrasos.
Relatos de famílias e o impacto da demora
A dificuldade para organizar o fornecimento da alfacerliponase preocupa famílias que dependem de decisões judiciais. Em São Paulo, Donatella de Oliveira Costa, 8, foi a primeira criança com CLN2 no estado a iniciar o tratamento por determinação da Justiça. Sua mãe, Maria Simone de Oliveira Costa, observou melhora no controle das convulsões e desaceleração da doença após o início das aplicações, mas teme a disponibilidade futura.
No Pará, Francisco Marinho, 10, também começou a receber a alfacerliponase em 2023. Segundo o pai, Bruno Marinho, o tratamento permitiu a recuperação de habilidades motoras e de comunicação, como voltar a sentar sozinho e dar alguns passos. No entanto, Francisco passou cerca de dois meses sem o medicamento em 2024, período em que voltou a apresentar convulsões graves e perdeu habilidades recuperadas. A melhora ocorreu após a retomada das aplicações.
“Nosso maior medo é que meu filho volte a perder o que levou tanto tempo para reconquistar”, afirma Bruno Marinho, que também é fundador do Instituto Francisquinho, criado para apoiar famílias com CLN2 e outras doenças raras. Ele relata que, mesmo com decisões judiciais favoráveis, as famílias enfrentam demora para que secretarias estaduais de saúde e hospitais iniciem o tratamento.
