Menino com 'Alzheimer infantil' pode ter tratamento de R$ 20 milhões
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Destaques
- Família de Tate McDaid, diagnosticado com Síndrome de Sanfilippo, busca tratamento aprovado nos EUA.
- O custo da terapia gênica é de US$ 3,95 milhões, equivalente a R$ 20,3 milhões, com acesso internacional incerto.
- A mãe do garoto luta contra o tempo, pois a doença progride rapidamente após os 5 anos de idade.
A mãe de Tate McDaid, um menino galês de cinco anos diagnosticado com Síndrome de Sanfilippo, uma forma rara de demência infantil, enfrenta a dura realidade de um tratamento que pode salvar a vida de seu filho, mas com um custo proibitivo de aproximadamente R$ 20,3 milhões. A doença, que afeta pouco mais de cem crianças no Reino Unido, é neurodegenerativa e frequentemente comparada ao "Alzheimer infantil".
Em setembro deste ano, a Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos aprovou a primeira terapia gênica para a Síndrome de Sanfilippo. A notícia trouxe esperança para a mãe de Tate, Tammy, que passou meses rezando pela ratificação do tratamento. No entanto, a euforia inicial deu lugar à preocupação ao descobrir o preço exorbitante do medicamento, o FAYUVI, desenvolvido pela empresa norte-americana Ultragenyx.
O que é a Síndrome de Sanfilippo?
A Síndrome de Sanfilippo, também conhecida como Mucopolissacaridose tipo 3 (MPS III), é uma condição genética rara que causa uma deterioração progressiva das capacidades físicas e cognitivas. Ela é caracterizada por uma perda gradual de funções, como caminhar e correr, e por manifestações de demência, o que leva à sua denominação popular de "Alzheimer infantil".
Segundo a National MPS Society, cerca de 140 crianças britânicas convivem com a síndrome. No Brasil, a Rede MPS Brasil estima uma incidência mínima de 1 caso para cada 100.842 nascimentos. Embora ainda não haja cura, a nova terapia gênica tem o potencial de retardar o avanço da doença, permitindo que crianças como Tate mantenham suas capacidades por mais tempo.
A batalha contra o tempo e o alto custo
A condição de Tate progride mais rapidamente após os 5 anos de idade, tornando a arrecadação de fundos uma corrida contra o tempo. Tate, que completará 6 anos em breve, já apresenta os primeiros sinais de deterioração cognitiva. Tammy expressa seu desespero, afirmando que quanto mais velho o filho fica, menos efetivo o tratamento se torna e mais capacidades ele perderá.
Tammy já iniciou uma campanha de arrecadação e obteve cerca de US$ 215 mil, o que representa apenas 5% do valor total necessário. Ela entrou em contato com a Ultragenyx para entender as possibilidades de acesso ao tratamento para famílias fora dos EUA, especialmente aquelas sem convênio médico. A empresa informou que o custo para pacientes internacionais pode variar e depende das necessidades médicas específicas e do convênio médico, não podendo oferecer uma estimativa única.
Busca por soluções e o futuro incerto
Médicos galeses já buscaram informações com colegas norte-americanos sobre como Tate poderia receber o medicamento. Tammy expressa a esperança de que a empresa ofereça um desconto, mesmo que o custo ainda seja altíssimo. Ela descreve Tate como um menino feliz que ignora sua condição, mas que valoriza muito sua mobilidade, motivo pelo qual ela luta incansavelmente.
A Ultragenyx declarou que está seguindo uma estratégia regulatória global e que a aprovação da FDA é um passo importante para oferecer a terapia a famílias em todo o mundo. A empresa também recomenda que as famílias busquem seus seguros médicos para entender as vias de acesso antes de considerar outras opções. A incerteza sobre o acesso e o alto custo do tratamento FAYUVI deixam o futuro de Tate e de outras crianças com Síndrome de Sanfilippo em um cenário de grande apreensão.
